通过各种途径将细胞因子作为药物输入体内，用于防御和治疗疾病，在治疗肿瘤、感染、造血障碍已收到良好疗效。有的已成为某些疑难病不可缺少的治疗手段。
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1．干扰素 IFN-α主要用于治疗病毒感染和肿瘤，对于乙型肝炎、丙型肝炎、带状疱疹、慢性宫颈炎等有较好疗效，对血液系统肿瘤如毛细胞白血病等疗效较显著；IFN-β主要用于治疗多发性硬化症；Ⅱ型IFN即IFNγ，其免疫调节作用比IFN-α强，但其治疗效果不如IFN-α，目前主要用于治疗类风湿关节炎、慢性肉芽肿等。
2．抗肿瘤细胞因子 IL-2、IL-4、IL-6、IFN、TNF-α等细胞因子具有直接或间接的抗肿瘤效应。IL-2是机体免疫网络中最重要的起调节作用的细胞因子，能促进T细胞增殖，活化诱导NK及CTL等细胞毒性效应细胞，激活LAK和TIL细胞，促进B细胞的增殖、分化及抗体的形成。IL-2是最早被批准用于肾细胞癌、黑色素瘤治疗的细胞因子。目前IL-2与IFN-α、化疗药物联合应用治疗恶性肿瘤的效果已经明确。TNF-α可促进肿瘤组织出血坏死，对于肿瘤细胞有较强的杀伤作用，但由于副作用大，限制了其临床应用。
3．促进造血的细胞因子和集落刺激因子 红细胞生成素(EPO)基因工程产品在治疗肾性贫血中已取得了非常显著的疗效。IL-il可用于治疗因放疗和化疗造成的血小板减少、对于减轻放疗和化疗造成的胃肠道出血等不良反应、提高患者对化疗和放疗的耐受剂量具有重要作用。集落刺激因子GM-CSF和G-CSF基因工程产品已作为正式药品进入市场。它们可防止和对抗由放疗、化疗造成的各种血细胞下降，提高机体对化疗药物的耐受剂量，提高肿瘤的治疗效果。对再生障碍性贫血和AIDS也有肯定疗效。用于骨髓移植后可使中性粒细胞尽快恢复，降低感染率。此外，应用EPO治疗肾性贫血取得了进展。
